Luego de haber estado dos años entre los finalistas, finalmente la revista Science eligió la revolucionaria técnica de edición genética como el descubrimiento del año hace ya un tiempo.
Por milenios, el ser humano ha manipulando genéticamente a otros seres vivos; a través de los cruces entre animales o plantas o incluso invadiéndolos con rayos X. Pero hasta ahora, intervenir con precisión en el ADN, cambiando un simple gen requería mucho tiempo y trabajo. Hay avances en algunas técnicas ya probadas, pero estas siguen siendo caras y difíciles de utilizar en comparación con el CRISPR, que es la sigla en inglés para el concepto ‘repetidos cortos palindrómicos aglomerados regularmente interespaciados’.
Las principales responsables de esta revolución, Emmanuelle Charpentier (francia) y Jennifer Doudna, (Estados Unidos), recibieron este año el premio español Princesa de Asturias de Investigación, y se cree que es casi seguro que pronto ganarán el Nobel.
Desde entonces el mundo se revolucionó y los resultados pueden ser positivos o negativos, todo dependerá de la aplicación.
Según explica Lluis Montoliu, investigador del Centro Nacional de Biotecnología del CSIC (Consejo Superior de Investigaciones Científicas), en España, el trabajo con este sistema es similar a la labor de edición de un procesador de textos: “Puedes cambiar desde una letra [una base] hasta un párrafo [un gen]”. Los científicos ya han utilizado esta tecnología para corregir los errores genéticos que producen enfermedades como la distrofia muscular, en la que un solo gen fallido desencadena la dolencia.
Para las enfermedades que dependen de la actividad de muchos genes, que son la mayoría, la capacidad para borrar o reemplazar trozos de ADN servirá para acelerar la comprensión de las interacciones entre esos genes y su relación con la enfermedad.
El sistema tiene dos componentes básicos: un trozo de ARN, que es el mensajero de la información genética y que sirve de guía para identificar el fragmento de ADN que se quiere editar, y una enzima que lo corta. Esta herramienta tiene su origen en un sistema de defensa de las bacterias, que utilizan el CRISPR para integrar el material genético de los virus que les atacan y guardarlo en su propio ADN para reconocerlo y utilizarlo en una próxima infección. Cuando llega, con la muestra almacenada en su base de datos de virus peligrosos, la bacteria envía el ARN guía hasta el virus que es extirpado por la enzima, a modo de bisturí.
La técnica ya se ha probado con éxito en ratones, monos y perros, y los científicos sueñan ya con las aplicaciones médicas del CRISPR, que permitiría curar enfermedades genéticas en la línea germinal de los pacientes. Esto significaría que no solo se repararía su problema, sino que se acabaría con la dolencia en toda su descendencia.
Aunque este método es ilegal en muchos países, un grupo de científicos chinos ya ha modificado embriones humanos con este sistema y en Reino Unido ya han pedido permiso para seguir ese camino. En ambos casos, se trata de embriones inviables, que no pueden acabar en un nacimiento.
Pero los retos científicos o técnicos, el CRISPR también requieren de un análisis sobre las implicaciones éticas y legales, que deberá tener en cuenta sus riesgos y beneficios.
El alcance de esta técnica de edición genómica es de un poder enorme, como han demostrado ya las experimentaciones por parte de algunos investigadores, y esto es lo que podría poner a la comunidad en estado de alerta, en pos de una regulación que impulse sus aspectos beneficiosos.
Por ejemplo la tecnología CRISPR puede, de hecho, lograr curar determinadas enfermedades genéticas y el cáncer, pero también emplearse para introducir cambios genéticos en embriones humanos. ¿Qué elegiremos hacer con algo tan poderoso?
Al mismo tiempo, las herramientas para construir moléculas sintéticas de ADN en el laboratorio se han expandido de manera considerable, empezando con la revolución del ADN recombinante en la década de 1970. En 2010, los investigadores del Verner Institute lograron crear la primera célula sintética fabricando un genoma bacteriano completo partiendo de cero, y desde entonces otros han construido cromosomas enteros —las estructuras celulares que contienen el ADN— en levadura.
Hoy, los científicos pueden usar CRISPR para manipular el genoma de maneras apenas imaginables antes: corregir mutaciones genéticas, eliminar secuencias patógenas de ADN, insertar genes terapéuticos, activar o desactivar genes y más. A diferencia de las tecnologías que la precedieron, CRISPR ha democratizado la ingeniería genómica porque es fácil de utilizar y barato. Y CRISPR funciona en un número impresionante de tipos de células y organismos distintos —que van desde el maíz hasta el mono, pasando por el ratón—, por lo que constituye un conjunto de herramientas científicas de amplia aplicación con las que abordar un gran espectro de desafíos biológicos.
En la foto, Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna.
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