Científicos editan el código genético de una persona directamente dentro de su cuerpo

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Por primera vez científicos estadounidenses han hecho la prueba de modificar el ADN de una persona editando su código genético directamente dentro de su cuerpo. El equipo espera que el procedimiento cure de forma permanente la enfermedad que padece el paciente.

Como informó Associated Press, la intervención se realizó el lunes en California, donde al paciente, Brian Madeux, se le inyectaron miles de millones de copias de un gen correctivo y una herramienta genética para intercambiar su ADN. Los primeros resultados se esperan dentro de un mes, pero en tres meses el equipo sabrá con certeza si funcionó.

Madeux, de 44 años, sufre del síndrome de Hunter, una rara condición genética causada por la falta o el mal funcionamiento de un gen que impide que el cuerpo descomponga las moléculas complejas, las que se acumulan en el cuerpo causando un daño permanente y progresivo.

«Es un poco humillante. Estoy dispuesto a correr ese riesgo. Espero que nos ayude a mí y a otras personas», dijo Madeux, quien es el primero en probar este nuevo y radical enfoque.

Si tiene éxito, sería de gran impacto en el campo de la terapia génica. Ya se han empleado técnicas alternativas de edición de genes con otros enfoques. Por ejemplo, los científicos han alterado células específicas en laboratorio para luego inyectarlas en los pacientes. Otras terapias genéticas no alteran el ADN en absoluto, pero estos métodos a menudo son temporales y solo se pueden usar para ciertas enfermedades.

No se puede ignorar la validez de lo que promete la terapia genética en el cuerpo, pero es importante recordar que una vez que se produce el cambio, no se puede volver el código genético al original, escribe Alfredo Carpineti en IFLScience.

Se han llevado a cabo extensas pruebas de seguridad en modelos animales, por lo que los científicos en general son optimistas. Pero también son cautelosos: esta es una tecnología completamente nueva y podría tener consecuencias para las que no estábamos preparados. A pesar de los riesgos, la posibilidad de un resultado positivo fue suficiente para que Madeux lo probara.

«Estoy nervioso y emocionado», afirmó el paciente. «Toda mi vida he estado esperando esto, algo que potencialmente pueda curarme».

La herramienta de edición de genes se llama nucleasas con dedos de zinc y funciona insertando un nuevo gen y dos proteínas con dedos de cinc en un virus inofensivo. El virus luego viaja a células específicas (en este caso en el hígado) y entra en ellas. Las células comienzan a copiar las proteínas del dedo de zinc, cortando el ADN en el proceso. Ahí es cuando el nuevo gen se infiltra. Madeux necesita que solo el 1% de sus células hepáticas se corrijan para liberarse con éxito de la enfermedad.

EC