La cura para la causa más común de epilepsia infantil catastrófica, una afección con devastadores efectos de desarrollo en los niños, podría provenir del veneno de una tarántula.
El síndrome de Dravet ocurre con mayor frecuencia cuando funciona solo una versión de las dos copias del gen SCN1A. Los niños con esta afección producen la mitad de la cantidad requerida de proteína NaV1.1, lo que provoca múltiples convulsiones por día, las que, a su vez, causan discapacidad intelectual y, a menudo, muerte prematura.
El profesor Steven Petrou del Instituto Florey de Neurociencia y Salud Mental, dijo a IFLScience que algunos investigadores están explorando la posibilidad de corregir el gen que funciona mal o de complementar el NaV1.1, pero su equipo tiene un enfoque diferente.
«Si pudiéramos hacer que el resto de la proteína trabaje mejor, efectivamente se recuperaría la funcionalidad de manera compensatoria», dijo Petrou en un comunicado.
Petrou estaba pensando en las características que una molécula necesitaría para afectar a SCN1A de esta manera, cuando tuvo una conversación con el profesor Glenn King de la Universidad de Queensland, un experto en la composición de los venenos. Petrou le mencionó a King lo que necesitaba, quien le dijo que podría encontrarlo en el veneno de una tarántula de África occidental (Heteroscodra maculata).
Los hallazgos podrían traer esperanza a las familias de 10.000 a 20.000 pacientes con síndrome de Dravet en el mundo.
Sus ensayos de la molécula Hm1a en ratones con síndrome de Dravet han tenido un éxito sorprendente y han sido publicados en Proceedings of the National Academy of Sciences. La porción del cerebro responsable de amortiguar la actividad excesiva en otras partes comenzó con supresión y los ratones sufrieron numerosas convulsiones como resultado.
«Después de aplicar el compuesto del veneno de araña en las células nerviosas de los cerebros de los ratones con Dravet, su actividad vuelve inmediatamente a la normalidad», dijo Petrou. «No solo restauró la función normal del cerebro en cuestión de minutos sino que duró tres días, generó una reducción drástica en las convulsiones y una mayor supervivencia, mientras todos los ratones no tratados murieron».
Por supuesto, no todos los medicamentos que funcionan en roedores se transfieren con éxito a los seres humanos, pero los hallazgos ciertamente podrían traer esperanza a las familias de 10.000 a 20.000 pacientes con síndrome de Dravet en el mundo.
El medicamento que eventualmente se usará en ensayos clínicos casi con seguridad no será la molécula exacta de la tarántula. Petrou explicó que, si bien el veneno de la tarántula se ha perfeccionado evolutivamente para la bioactividad, no se ha optimizado para tratar el Dravet. La molécula en cuestión tiene una vida media de solo 1 a 2 horas y no puede cruzar la barrera hematoencefálica.
Para evitar la necesidad de inyecciones frecuentes en el líquido cefalorraquídeo, Petrou deberá encontrar una manera de mejorar lo que producen las tarántulas y una prueba de concepto exitosa debería facilitar la obtención del soporte para seguir en la búsqueda de una sustancia efectiva.
Fuente, IFLScience
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