Niño recupera 80% de su piel gracias a una dermis genéticamente modificada en laboratorio

Imagen: De Luca et al/Nature

Un niño que tenía heridas intratables ha podido reemplazar el 80 por ciento de su piel con una epidermis genéticamente modificada, en un procedimiento que apuntaba a salvarle la vida.

El niño de 7 años tiene un trastorno genético potencialmente mortal que le causó heridas infectadas e intratables en todo el cuerpo. Antes de la cirugía para reemplazar su piel, el niño sirio, llamado Hassan, había perdido alrededor del 80 por ciento de su piel debido a esta enfermedad. En 2015 fue ingresado en un hospital de niños en Alemania, donde los médicos trataron de hacer algo después de una serie de intentos fallidos, informa IFLScience.

La afección que padece se llama epidermólisis ampollosa, un raro trastorno cutáneo hereditario. Las víctimas tienen mutaciones genéticas en uno de tres genes, LAMC2, LAMA3 o LAMB3, que ayudan a producir la proteína laminina 332. Esta proteína es la que ayuda a unir las capas superiores de la piel a las capas más profundas. Como resultado de la mutación, la piel de los pacientes puede ampollarse por una fricción o un golpe leve.

El estudio, publicado recientemente en Nature, informa que Hassan sufre epidermólisis ampollosa de unión, que representa alrededor del 5 por ciento de los casos. Esta es una de las formas más graves de la afección, en que los pacientes pueden tener incluso problemas para comer, ya que las ampollas también pueden aparecer dentro del cuerpo. Alrededor del 40 por ciento de los niños con la condición no sobrevive después del primer año y la mayoría no vive más allá de los cinco.

Los médicos se enfrentaban a grandes dificultades cuando intentaron reparar la piel del niño con un reemplazo genéticamente modificado. Investigadores de la Universidad de Módena y Reggio Emilia, en Italia, tomaron células madre de una pequeña sección de piel de la región inguinal del niño y las usaron para hacer crecer nueva piel en el laboratorio. Antes de cultivar las capas de piel de las células, el equipo utilizó un retrovirus para insertar una versión sana y no mutada del gen LAMB3.

Los cirujanos pasaron dos meses en el laboratorios injertando la piel cultivada en el niño, quien estuvo meses recuperándose y cubierto de vendajes, antes de dejar el hospital en febrero de 2016.

«El niño ha vuelto a la escuela y juega fútbol «, dijo a BBC News uno de los autores principales del estudio, Dr. Tobias Hirsch. Casi dos años después Hassan está bien. No necesita tomar medicamentos, le está yendo bien en su escuela en Alemania y su piel se recupera como la de otros niños sanos.

La profesora Michele De Luca, quien también dirigió el estudio, le dijo a la BBC que quiere seguir estudiando la efectividad de este tratamiento en otros tipos de epidermólisis ampollosa. «El gen es diferente, la proteína es diferente y el resultado puede ser diferente [para cada forma de la enfermedad], por lo que necesitamos ensayos clínicos formales», explicó la especialista.

EC